Podklady pro vědeckou publikaci o stochastickém modelování počtu onkologických pacientů na základě dat Národního onkologického registru

Predikce počtu potenciálně léčených pacientů se zhoubným novotvarem prostaty v ČR v roce 2015

Autorský kolektiv Institutu biostatistiky a analýz Masarykovy univerzity:

RNDr. Tomáš Pavlík, PhD.
RNDr. Ondřej Májek, PhD.
RNDr. Jan Mužík, PhD.,
Doc. RNDr. Ladislav Dušek, PhD.

1. Úvod

Tato analýza prezentuje výsledky statistického modelu, který má za cíl odhadnout počet potenciálně léčených pacientů se zhoubným novotvarem (ZN) prostaty (C61) v ČR v roce 2015 s ohledem na klíčové faktory související s léčbou těchto pacientů a to v jejich maximálním detailu a s využitím různých scénářů pro vývoj epidemiologie ZN C61 v ČR.

2. Statistická metodika

Odhad počtu potenciálně léčených pacientů se ZN prostaty v roce 2015 kombinuje predikci počtu nově diagnostikovaných a léčených pacientů s predikcí počtu pacientů diagnostikovaných v minulosti, kteří budou v roce 2015 vyžadovat léčbu v terminální nebo neterminální fázi onemocnění. První část odhadovaného počtu pacientů vychází z incidence ZN prostaty, která je pro potřeby analýzy korigována procentem skutečně léčených pacientů, údajem identifikovatelným v parametrické struktuře dat Národního onkologického registru (NOR) ČR. Druhá část pacientů je pak vypočtena z prevalence pacientů s nádorovým onemocněním s tím, že výpočet je založen na kombinaci počtu pacientů diagnostikovaných v minulosti a pravděpodobnosti jejich přežití do roku 2015. Z odhadu prevalence pacientů diagnostikovaných v minulosti je následně získán odhad počtu pacientů, kteří budou v roce 2015 pravděpodobně vyžadovat léčbu v terminální nebo neterminální fázi onemocnění. Detailní popis modelu byl publikován kolektivem Institutu biostatistiky a analýz (Pavlík a kol., 2012)

Analýza byla provedena s ohledem na věk pacientů v době diagnózy a klinické stadium onemocnění. Pro zohlednění závislosti epidemiologických charakteristik ZN C61 na věku pacienta v době diagnózy jsme zvolili následující kategorizaci pacientů: 15-59 let, 60-69 let, 70-79 let a 80 a více let.

Na rozdíl od predikcí poskytovaných plátcům zdravotní péče byla pro zohlednění vlivu rozsahu onemocnění použita stratifikace dle EAU Guidelines on Prostate Cancer (Heidenreich a kol., 2008). Uvažovány byly následující skupiny dle TNM klasifikace zaznamenané v databázi NOR:

• T1-2 N0 M0
• T3-4 N0 M0
• Jakékoliv T N1 M0
• Jakékoliv T Jakékoliv N M1
• TNM neurčeno/neznámo

3. Datové zdroje

• Národní onkologický registr (NOR) ČR – data pacientů se ZN prostaty v databázi NOR byla použita pro stratifikaci pacientů a pro identifikaci a modelování hodnot incidence, přežití, pravděpodobnosti podání protinádorové léčby a pravděpodobností přechodu z prevalence do terminální fáze léčby.
• Projekt I-COP – data komplexních onkologických center zapojených v projektu I-COP byla použita pro identifikaci pravděpodobností přechodu z prevalence do neterminální fáze léčby. Z dat projektu I-COP je však možno identifikovat pouze podání kauzální terapie související s onkologickou diagnózou a není tedy možné kvantifikovat pacienty sice sledované, ale neléčené protinádorovou terapií.
• Populační úmrtnostní tabulky ČR – data o populační úmrtnosti byla použita pro identifikaci hodnot přežití a pravděpodobností přechodu z prevalence do terminální fáze léčby.
• Predikce demografického vývoje populace ČR – data Českého statistického úřadu predikující vývoj demografie v ČR byla použita pro adjustaci incidence ZN prostaty dle pravděpodobného zastoupení jednotlivých věkových skupin v ČR v budoucích letech.

4. Uvažované scénáře pro vývoj epidemiologie ZN prostaty

Prediktivní modelování umožňuje pracovat s různými scénáři vývoje populačních charakteristik, což vede k různým odhadům incidence, prevalence a počtu potenciálně léčených pacientů. Celkem bylo v analýze uvažováno osm různých scénářů (2⨯2⨯2) zohledňujících pravděpodobný vývoj incidence, přežití a pravděpodobnosti podání protinádorové léčby v závislosti na celkovém zdravotním stavu pacienta (Tabulka 1).

Incidence ZN prostaty:

• První uvažovanou možností byla stabilizace hodnot incidence (pro samotný výpočet bylo uvažováno vyjádření na 100 000 obyvatel v populaci) na hodnotách pozorovaných v databázi NOR v recentních letech 2009 a 2010.
• Druhou uvažovanou možností bylo modelování hodnot incidence dle trendu zaznamenaného v databázi NOR v letech 1995-2010.

Přežití pacientů se ZN prostaty:

• První uvažovanou možností byla stabilizace přežití na hodnotách identifikovaných v databázi NOR pro rok 2010.
• Druhou uvažovanou možností bylo postupné zlepšování přežití pacientů se ZN prostaty až do roku 2015. Míra každoročního zlepšení byla identifikována na základě dat o přežití v databázi NOR v období let 2006-2010.

Pravděpodobnost podání protinádorové léčby:

• První uvažovanou možností byla stabilizace pravděpodobnosti podání protinádorové léčby na hodnotách identifikovaných v databázi NOR v období let 2006-2010.
• Druhou uvažovanou možností bylo modelování pravděpodobnosti podání protinádorové léčby u pacienta s karcinomem prostaty dle trendu zaznamenaného v databázi NOR v letech 1995-2010.

Tabulka 1. Sumarizace uvažovaných scénářů pro vývoj epidemiologie ZN prostaty

5. Výsledky

Na úvod je nutné zdůraznit, že z výše uvedených scénářů lze s predikcemi poskytovanými plátcům zdravotní péče srovnávat pouze scénář číslo 3, který obdobně jako predikce poskytované plátcům uvažuje modelování incidence, stabilní hodnoty přežití pacientů se ZN prostaty a konstantní pravděpodobnost podání protinádorové léčby odhadnutou z dat NOR. I tak se výsledné odhady mírně liší, což je způsobeno komplexnějším metodickým postupem v případě modelování se scénáři. Méně významnou roli hraje i fakt, že v této analýze bylo použito jiné dělení pacientů dle závažnosti onemocnění – místo klinických stadií bylo použita stratifikace dle EAU Guidelines on Prostate Cancer (Heidenreich a kol., 2008).

Dále je nutno zdůraznit fakt, že odhad počtu pacientů diagnostikovaných v předchozích letech a v roce 2015 léčených v neterminální fázi onemocnění uvažuje a zohledňuje pouze kauzální léčbu, kterou lze identifikovat v datových podkladech. Tento odhad tedy nezahrnuje pacienty v dispenzární péči, kteří nedostávají protinádorovou terapii (např. strategie „watchful waiting“ a „active surveillance“).

Tabulky 2 a 3 sumarizují výsledné hodnoty incidence a prevalence C61 podle 2, respektive 4 příslušných scénářů (modelované vs. konstantní hodnoty).

Tabulka 2. Predikované hodnoty incidence ZN prostaty v ČR v roce 2015 podle dvou uvažovaných scénářů

Tabulka 3. Predikované hodnoty prevalence ZN prostaty v ČR v roce 2015 podle čtyř uvažovaných scénářů

Následující tabulky sumarizují výsledné odhady počtu potenciálně léčených pacientů se ZN prostaty v roce 2015 dle jednotlivých scénářů. Tabulky ukazují predikovaný počet nově diagnostikovaných a léčených pacientů i predikované počty pacientů, kteří byli diagnostikováni v předchozích letech a vyžadují léčbu v terminální a neterminální fázi onemocnění. Prezentace výsledků respektuje rozsah onemocnění při diagnóze dle TNM. U pacientů s predikovanou terminální fází onemocnění však lze předpokládat větší rozsah onemocnění než v době diagnózy.

Scénář 1
Konstantní incidence, konstantní přežití, konstantní pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 2
Konstantní incidence, zlepšování přežití, konstantní pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 3
Modelovaná incidence, konstantní přežití, konstantní pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 4
Modelovaná incidence, zlepšování přežití, konstantní pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 5
Konstantní incidence, konstantní přežití, modelovaná pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 6
Konstantní incidence, zlepšování přežití, modelovaná pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 7
Modelovaná incidence, konstantní přežití, modelovaná pravděpodobnost podání protinádorové léčby

Scénář 8
Modelovaná incidence, zlepšování přežití, modelovaná pravděpodobnost podání protinádorové léčby

6. Shrnutí výsledků

Přiložená tabulka ( PDF soubor, 55 kB) shrnuje výsledné odhady dle jednotlivých epidemiologických scénářů.

7. Literatura

• Pavlík T, Májek O, Mužík J, Koptíková J, Slavíček L, Fínek J, Feltl D, Vyzula R, Dušek L. Estimating the number of colorectal cancer patients treated with anti-tumour therapy in 2015: the analysis of the Czech National Cancer Registry. BMC Public Health. 2012 Feb 10;12:117. doi: 10.1186/1471-2458-12-117.
• Heidenreich A, Aus G, Bolla M, Joniau S, Matveev VB, Schmid HP, Zattoni F; European Association of Urology. EAU guidelines on prostate cancer. Eur Urol. 2008 Jan;53(1):68-80.