Predikce počtu pacientů léčených s pokročilým karcinomem prostaty v České republice: výstupy pravděpodobnostních populačních a klinických modelů

Ondřej Májek^1,2, Jiří Jarkovský^1,2, Jan Mužík^1,2, Denisa Krejčí^1,2, Jana Prausová³, Marek Babjuk^1,4, Ladislav Dušek^1,2

¹ Institut biostatistiky a analýz, Lékařská fakulta Masarykovy univerzity, Brno
² Ústav zdravotnických informací a statistiky ČR, Praha
³ Onkologická klinika 2. LF UK a FN Motol, Praha
⁴ Urologická klinika 2. LF UK a FN Motol, Praha

Úvod 

Tato práce se věnuje analýze dostupných populačních, administrativních a klinických dat s cílem vytvořit komplexní modely predikující vývoj počtu pacientů s pokročilým karcinomem prostaty. Vícezdrojová integrace dat je u této kategorie onemocnění nezbytností, neboť pokročilá stadia nádorů prostaty se neobjevují pouze v rámci primární incidence onemocnění, ale jsou rovněž důsledkem prudce rostoucí prevalence, která s sebou nese riziko relapsů a progresí onemocnění. Pokročilé onemocnění tak v čase prochází různými stavy, které jsou sice jednoznačně klinicky definované, ale nelze je přímočaře kvantifikovat pouze z epidemiologických dat populačních onkologických registrů. Ke slovu tak přicházejí data popisující hrazenou zdravotní péči (administrativní data, výkaznictví péče zdravotním pojišťovnám) a také rozhodovací klinické modely kopírující větve dané klinickými doporučenými postupy.

Kastračně rezistentní karcinom prostaty (CRPC) představuje pokročilou formu karcinomu prostaty spojenou se špatnou prognózou (1). CRPC je definován přítomností kastračních hladin testosteronu a současně biochemickou nebo radiologickou progresí onemocnění (2).

Léčebný management CRPC prodělal v posledním desetiletí významný vývoj. Zatímco před rokem 2010 ukázaly studie zlepšené přežití pouze u pacientů léčených přípravkem docetaxel, v poslední době vedly úspěšné studie k registraci nových léčebných přípravků (3). Velkou naději představují inovativní léky, včetně kabazitaxelu (4), inhibitoru androgenní biosyntézy abirateron acetátu (5) a inhibitoru signalizace androgenních receptorů enzalutamidu (6). S příchodem nových léků přirozeně narůstá potřeba analýz postupů v klinické praxi a dosahovaných výsledků péče. Zvláště u segmentu tzv. centrové léčby připravují odborné společnosti každoročně predikce potřeb, a to z pohledu počtu indikovaných pacientů a také z pohledu potřebného objemu nákladů.

Zatímco z klinického pohledu je definice CRPC poměrně jasná, epidemiologické důkazy o populační zátěži nebo prognóze pacientů s CRPC jsou dostupné omezeně a neposkytují konzistentní výsledky (1). Jedním z důvodů jsou nedostatky v medicínské terminologii a jistá heterogenita v definicích a z nich vyplývající obtíže při identifikaci těchto pacientů ze zdravotních záznamů nebo epidemiologických registrů; v těchto datových zdrojích zároveň bývá obtížné identifikovat CRPC prostřednictvím zvýšení prostatického specifického antigenu (PSA) nebo změny léčebných režimů (7). Výsledky laboratorních vyšetření se totiž běžně necentralizují v administrativních datech a zpětně je tak nelze jednoduše analyzovat. Jednou ze studií, která měla za cíl zpřesnit identifikaci pacientů s CRPC a charakterizovat tyto pacienty z hlediska prevalence a incidence, byla britská studie využívající UK General Practice Research Database (GPRD), databázi zahrnující údaje od vzorku praktických lékařů spolu s údaji od specialistů, z nemocnic a laboratoří (7). Tato studie odhadla, že 28 % pacientů s karcinomem prostaty po chirurgické nebo medikamentózní kastraci vyvinulo CRPC během desetiletého sledovaného období. Předchozí studie věnovaná péči o pacienty s metastatickým nádorem prostaty s využitím dat českých zdravotnických zařízení (8) identifikovala v datech 15 nemocnic s komplexními onkologickými centry ve dvouletém období 2011-2012 celkem 980 pacientů s CRPC.

Cílem tohoto sdělení je poskytnout epidemiologické predikce populační zátěže karcinomem prostaty, včetně predikcí počtu pacientů léčených pro karcinom prostaty a zejména CRPC. Dílčími úkoly práce jsou kritický popis využitelnosti dosud dostupných datových zdrojů, zpřesnění statistické metodiky predikce a publikace výstupů predikcí dle různých scénářů.